要點(diǎn)
由于社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位較低，少數(shù)人群和其他缺乏醫(yī)療服務(wù)的群體面臨更多的健康問(wèn)題（包括慢性肺病）
不同族群在肺病和治療應(yīng)答方面具有基因差別
行業(yè)申辦的臨床試驗(yàn)不屬于NIH（美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院）監(jiān)管范圍，且不需要報(bào)告試驗(yàn)參與者的種族背景
僅5%行業(yè)申辦的呼吸系統(tǒng)相關(guān)臨床試驗(yàn)報(bào)告了人種或種族背景。如果試驗(yàn)結(jié)果中未報(bào)告特定關(guān)鍵人口統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，則無(wú)法準(zhǔn)確評(píng)估新藥治療所有潛在患者的成功率
這類少數(shù)人種和族裔以及缺乏醫(yī)療服務(wù)的人群健康狀況差異大、社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位較低以及慢性肺病發(fā)病率更高導(dǎo)致數(shù)據(jù)存在同質(zhì)性，使得無(wú)法準(zhǔn)確地反映這些人群的狀況
涉及到患者治療時(shí)，在供應(yīng)商循證決策中不能忽視臨床試驗(yàn)結(jié)果的重要性。然而，如果實(shí)驗(yàn)結(jié)果中未報(bào)告特定關(guān)鍵人口統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，就無(wú)法準(zhǔn)確評(píng)估新藥治療所有潛在患者的成功率。慢性阻塞性肺?。–OPD）等慢性肺病在缺乏醫(yī)療服務(wù)的社區(qū)發(fā)病率更高，例如少數(shù)民族和農(nóng)村地區(qū)。同時(shí)，有證據(jù)表明呼吸系統(tǒng)疾病及其治療方法在美國(guó)的不同種族中存在差異。
COPD藥物試驗(yàn)人口統(tǒng)計(jì)報(bào)告
就COPD而言，將臨床試驗(yàn)參與者的種族背景納入結(jié)果報(bào)告有兩個(gè)原因：
首先，據(jù)報(bào)道，由于社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位較低，少數(shù)種族和其他缺乏醫(yī)療服務(wù)的人群面臨更多的健康問(wèn)題。由于社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位較低，黑人和拉丁美裔等少數(shù)種族比白人面臨的慢性肺病風(fēng)險(xiǎn)更高（Assari, Chalian, & Bazargan,2020）。在農(nóng)村或少數(shù)民族地區(qū)，通常將患者集中到醫(yī)生辦公室進(jìn)行臨床試驗(yàn)的情況并不普遍。臨床試驗(yàn)研究人員依賴醫(yī)生招募患者參加試驗(yàn)，但這種做法在少數(shù)民族人群中可行性降低，試驗(yàn)難度增加。美國(guó)醫(yī)療保健系統(tǒng)的設(shè)計(jì)只會(huì)擴(kuò)大這些人群（包括農(nóng)村人口）之間的差距。
在臨床試驗(yàn)結(jié)果中報(bào)告種族背景的第二個(gè)原因是：不同種族在肺病和治療應(yīng)答方面表現(xiàn)出來(lái)的基因差別。根據(jù)美國(guó)胸科協(xié)會(huì)（ATS）和歐洲呼吸協(xié)會(huì)（ERS）在2005年發(fā)布的指南，呼吸量測(cè)定標(biāo)準(zhǔn)化鼓勵(lì)采用人種和種族預(yù)測(cè)因素，而非調(diào)整性計(jì)算（Braun and Wolfgang, 2013）。人種或種族背景為何重要？因?yàn)槿梭w在測(cè)量方面有一些區(qū)別，人的身高、年齡和性別是肺部大小的重要決定因素，會(huì)影響肺活量。身高明顯高于平均水平的種族，肺病表現(xiàn)與身材明顯較矮的種族相比差別相當(dāng)明顯。COPD對(duì)人的另一個(gè)影響因素是基因。環(huán)境和基因的相互作用會(huì)影響COPD患病幾率，50%不到的吸煙者在一生中會(huì)患上COPD（Hadfield & Hess, 2020）也支持了這一論點(diǎn)。毫無(wú)疑問(wèn)，一個(gè)人的基因會(huì)影響他們患病的幾率。鑒于基因的差別會(huì)影響疾病過(guò)程和對(duì)藥物的應(yīng)答，在發(fā)表試驗(yàn)結(jié)果時(shí)忽視種族劃分有悖提供最佳醫(yī)療服務(wù)的精神。
美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院《復(fù)興法》
美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院1994年《復(fù)興法》設(shè)立了將少數(shù)群體和其他代表性不足的人群（例如婦女和兒童）納入臨床試驗(yàn)的框架?！稄?fù)興法》成立了少數(shù)群體健康研究辦公室，該辦公室責(zé)成NIH起草少數(shù)群體招募指南。根據(jù)2001年的政策，NIH主任負(fù)責(zé)實(shí)施所有 “有效分析試驗(yàn)研究變量是否會(huì)對(duì)女性或少數(shù)群體造成不同影響“的聯(lián)邦出資臨床試驗(yàn)。
關(guān)于臨床試驗(yàn)人工統(tǒng)計(jì)報(bào)告的FDA指南
NIH監(jiān)管范圍之外的臨床試驗(yàn)所受限制不同；但FDA2019年發(fā)布的指南草案直接責(zé)令申辦方“采用能夠讓臨床試驗(yàn)人群體現(xiàn)獲批后用藥患者多樣性的資格標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范”（2019年，藥物評(píng)價(jià)與研究中心，第4頁(yè)）。然而，F(xiàn)DA指南是自愿性的，無(wú)法強(qiáng)制實(shí)施。FDA指南中提到的申辦方也是聯(lián)邦監(jiān)管范圍外的多家生產(chǎn)呼吸系統(tǒng)相關(guān)藥物和療法的公司。這些公司通常不發(fā)布試驗(yàn)參與者的種族背景。
報(bào)告代表性嚴(yán)重不足
根據(jù)2015年Burchard等人完成的文獻(xiàn)研究，自《復(fù)興法》通過(guò)后20多年來(lái)，行業(yè)內(nèi)申辦不到5%的呼吸系統(tǒng)相關(guān)臨床試驗(yàn)報(bào)告了人種或種族背景。呼吸系統(tǒng)藥物在少數(shù)人群和醫(yī)療服務(wù)缺乏的人群中療效缺乏透明度，這顯然不利于那些受到慢性肺?。ㄈ鏑OPD）影響的人。而缺乏醫(yī)療服務(wù)的人群通常社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位較低、慢性肺病發(fā)病率更高，這種情況就更為嚴(yán)峻了。這些少數(shù)人種和族裔以及缺乏醫(yī)療服務(wù)的人群健康狀況差距較大、社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位較低、慢性肺病發(fā)病率更高，且只有不到5%的呼吸系統(tǒng)臨床試驗(yàn)進(jìn)行了報(bào)告，且數(shù)據(jù)存在同質(zhì)性，無(wú)法準(zhǔn)確地反映這些人群的狀況。
關(guān)于COPD
COPD是一種包括肺泡異常在內(nèi)由于肺部重塑而氣流受限的呼吸道疾病，可以進(jìn)行預(yù)防和治療（Hadfield and Hess, 2020）。美國(guó)有數(shù)百萬(wàn)人受到COPD的影響。據(jù)疾病控制和預(yù)防中心報(bào)告，美國(guó)約有1600萬(wàn)人患上COPD。由于嬰兒潮時(shí)期出生人群（1944-1964年之間出生的人）中吸煙者較多，導(dǎo)致COPD患者人數(shù)還在持續(xù)增加。這一慢性肺病將成為美國(guó)和全球第三大主要致死病因（Hadfield & Hess, 2020）。而且由于疾病進(jìn)展緩慢，COPD還具有遲發(fā)性的特征。
許多風(fēng)險(xiǎn)人群（通常在40-50歲左右）直到疾病的晚期才去就醫(yī)。肺功能正常進(jìn)展加上長(zhǎng)期接觸有毒吸入劑被認(rèn)為是導(dǎo)致該疾病的原因。呼吸道的變化非常緩慢，因此，該疾病多發(fā)于老年人，而為何年齡似乎成為了COPD患病因素還尚未清楚，但有研究顯示基因因素和環(huán)境會(huì)影響疾病進(jìn)展。
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