知識(shí)要點(diǎn)
? 部分DCT是完全虛擬的，但有許多是混合型的，部分評估是以數(shù)字方式處理的，另一些則是在臨床上進(jìn)行的
? 77%的受訪生物技術(shù)公司計(jì)劃在未來一年內(nèi)運(yùn)行混合DCT
? DCT收集了大量的數(shù)據(jù)集，必須將其轉(zhuǎn)化為可操作的見解
? DCT成功的關(guān)鍵是選擇正確的數(shù)據(jù)平臺(tái)
去中心的臨床試驗(yàn)（DCT），也稱為數(shù)字臨床試驗(yàn)，在全球COVID-19大流行之前就作為一種新的模式進(jìn)行探索，但毫無疑問，疫情加速了其采用進(jìn)程。有關(guān)試驗(yàn)數(shù)量的大部分?jǐn)?shù)據(jù)來自提供DCT相關(guān)服務(wù)的臨床研究中心，因此要準(zhǔn)確掌握正在執(zhí)行的DCT數(shù)量很困難。但很明顯，人們對這個(gè)產(chǎn)業(yè)的興趣很濃厚。Fierce Biotech于2021年11月報(bào)告的一項(xiàng)調(diào)查發(fā)現(xiàn)，77%的受訪者表示計(jì)劃在未來12個(gè)月內(nèi)運(yùn)行混合DCT，而這一數(shù)據(jù)在前一年為59%。[1]
什么是去中心臨床試驗(yàn)？
DCT可以廣義地定義為那些采用數(shù)字技術(shù)來改善受試者的保留和招募，增加受試者的隨訪和參與，并在臨床環(huán)境之外收集與試驗(yàn)相關(guān)的部分或全部檢查結(jié)果的試驗(yàn)。兩種最常見的DCT類型是：
? 虛擬臨床試驗(yàn)：完全去中心或虛擬的臨床試驗(yàn)，受試者的招募、知情同意、研究藥物的交付/管理和結(jié)果測量值的收集都在受試者和臨床中心之間沒有任何接觸的情況下進(jìn)行
? 混合臨床試驗(yàn)：混合模式是指試驗(yàn)的某些方面（如受試者招募、知情同意和電子臨床結(jié)果評估[eCOA]）以數(shù)字方式處理，而其他方面（如隨機(jī)化、研究藥物分配）則在臨床中處理
去中心的臨床試驗(yàn)的龐大數(shù)據(jù)集
無論是完全遠(yuǎn)程還是混合，DCT都會(huì)產(chǎn)生大量的數(shù)據(jù)，特別是如果涉及到收集連續(xù)監(jiān)測的終端，如葡萄糖水平或心率。如果DCT還收集真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD），則數(shù)據(jù)集將更大。
FDA將RWD定義為與患者健康狀況和/或從各種來源常規(guī)收集的醫(yī)療保健服務(wù)有關(guān)，例如：
? 電子健康記錄（EHR）
? 患者產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，包括在家庭使用環(huán)境中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)
? 可以反映健康狀況的數(shù)據(jù)，比如來自移動(dòng)設(shè)備的數(shù)據(jù)[2]
讓去中心臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)具有可操作性
為控制、理解在DCT中收集到的大量數(shù)據(jù)并使其具有可操作性，會(huì)涉及采用其他數(shù)字技術(shù)，比如基于云的數(shù)據(jù)平臺(tái)和人工智能（AI）。在從DCT收集的數(shù)字端點(diǎn)中獲取有用信息方面，這些技術(shù)可以發(fā)揮重要作用。示例：
? 復(fù)雜的數(shù)字信號(hào)，例如可以推導(dǎo)新的臨床終點(diǎn)（如糖尿病視網(wǎng)膜病變或癌癥皮膚病變）的影像，已在多項(xiàng)新試驗(yàn)中達(dá)到臨床醫(yī)生級(jí)別的質(zhì)量，表現(xiàn)出一定前景[3]
? 檢查5000名高血壓患者的影像，檢測其眼睛中是否存在相關(guān)的生物標(biāo)志物
數(shù)據(jù)隱私和安全
為什么對去中心的臨床試驗(yàn)很重要？
與所有醫(yī)學(xué)研究一樣，DCT收集的數(shù)據(jù)必須符合全球環(huán)境中嚴(yán)格的安全和監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)。例如，必須按照以下規(guī)定處理數(shù)據(jù)：
? 美國《健康保險(xiǎn)流通與責(zé)任法案》（HIPAA）
? 歐洲《通用數(shù)據(jù)保護(hù)條例》(GDPR)
? 中華人民共和國人類遺傳資源管理?xiàng)l例（HGRAC）
為保護(hù)參與者的隱私并增強(qiáng)對醫(yī)學(xué)研究所的信任，DCT基礎(chǔ)設(shè)施必須達(dá)到金融和銀行等部門以數(shù)字方式處理私人信息和高度敏感信息的信心水平。為所有交易提供可驗(yàn)證且防篡改的歷史記錄可以更好地保證數(shù)據(jù)安全。[4]
安全的、基于云的、API就緒的數(shù)據(jù)平臺(tái)：對DCT的成功至關(guān)重要
隨著DCT的日益普及，制藥、生物技術(shù)和CRO公司將發(fā)現(xiàn)采用提供強(qiáng)大、安全且API就緒數(shù)據(jù)平臺(tái)的臨床終點(diǎn)服務(wù)提供商的巨大價(jià)值。這樣的數(shù)據(jù)平臺(tái)可以與申辦方或機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)倉庫緊密集成。
例如：直接與申辦方的AI和機(jī)器學(xué)習(xí)系統(tǒng)連接。EHR系統(tǒng)也通過API集成。數(shù)據(jù)平臺(tái)必須符合 HIPAA、21 CFR第11部分、GDPR和HGRAC標(biāo)準(zhǔn)。
MERIT助力DCT數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為可操作結(jié)果
申辦方采用MERIT的整套服務(wù)和技術(shù)能夠?qū)CT數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為可操作的結(jié)果。我們專有的基于云的軟件EXCELSIOR?具有以下差異化優(yōu)勢：
? 將數(shù)據(jù)有效即時(shí)地從一個(gè)位置傳輸?shù)搅硪粋€(gè)位置。影像數(shù)據(jù)可以直接自動(dòng)轉(zhuǎn)移到申辦方的數(shù)據(jù)倉庫進(jìn)行進(jìn)一步分析，幫助推動(dòng)申辦方的人工智能系統(tǒng)
? 實(shí)時(shí)獲取數(shù)據(jù)
? 沒有地理限制。通過基于云的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)設(shè)施，可以在任何地方查看和分析數(shù)據(jù)
? 最新的網(wǎng)絡(luò)和成像技術(shù)用于數(shù)據(jù)清理、標(biāo)準(zhǔn)化、分析、讀取和報(bào)告
? EXCELSIOR合規(guī)性包括HIPAA、21 CFR第11部分、GDPR和HGRAC，并被FDA批準(zhǔn)為眼科和放射科適應(yīng)癥的二類醫(yī)療器械。MERIT的質(zhì)量管理系統(tǒng)通過了ISO 13485認(rèn)證。
參考資料
1 LaHucik K. About 77% of clinical research execs expect to run decentralized trials in next 12 months: survey. Fierce Biotech website. Accessed 03Oct2022. fiercebiotech website 1 LaHucik K. About 77% of clinical research execs expect to run decentralized trials in next 12 months: survey. Fierce Biotech website. Accessed 03Oct2022. fiercebiotech website
2 Real-world data (RWD) and real-word evidence (RWE) are playing an increasing role in health care decisions. FDA website, accessed 03Oct2022. FDA website
3 De Brouwer, W., Patel, C.J., Manrai, A.K. et al. Empowering clinical research in a decentralized world. npj Digit. Med. 4, 102 (2021). DOI website
4 Steinhubl, S.R., Wolff-Hughes, D.L., Nilsen, W. et al. Digital clinical trials: creating a vision for the future. npj Digit. Med. 2, 126 (2019). DOI website
