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年齡相關性黃斑變性 (AMD)

年齡相關性黃斑病變(AMD)是一種常見的眼部疾病,也是50歲及以上人群視力下降的主要原因。AMD是眼科臨床研究的主要領域之一。該疾病主要分為兩種子類型:干性AMD和新生血管性AMD(即濕性AMD)。目前這兩子類型均沒有治愈方法;但在控制濕性AMD方面已經(jīng)取得重大進展,而干性AMD方面的臨床研究和科研突破也在持續(xù)進行中。

AMD臨床試驗的影像程序和終點選擇:
  • 當使用地圖樣萎縮(GA)面積測量值作為首要臨床終點時, 可選擇自發(fā)熒光影像程序
  • 光學相干斷層掃描(OCT)測量視網(wǎng)膜中央厚度,可檢測積液變化
  • OOCT子層分析可用于分析探索性終點,例如視網(wǎng)膜色素上皮細胞層和感光細胞的層分析、或視網(wǎng)膜下高反射信號物質(zhì)(SHRM)分析(用于干性AMD)
  • 彩色眼底照相用于記錄病灶類型
  • 熒光素血管造影用于確保篩選階段無滲液,并與OCT檢測的結構變化相對應
  • 微視野檢查用于干性AMD研究
  • 角膜內(nèi)皮顯微鏡為干性AMD的手術干預提供安全終點
  • OCT-血管造影 (OCT-A)


干性AMD

干性AMD正逐漸成為臨床試驗中備受關注的一種疾病。GA面積測量值通常被視為主要終點。


新生血管性AMD

新生血管性AMD仍是許多大型三期注冊試驗中重點關注的疾病。與視敏度改善有關的積液管理和病灶縮小是最常見的主要終點。


糖尿病視網(wǎng)膜病變/糖尿病黃斑水腫(DR/DME)

糖尿病視網(wǎng)膜病變(DR)是糖尿病患者中最常見的視力下降原因,也是工作年齡段成年人發(fā)生視力障礙/失明的主要原因。糖尿病患者的慢性高血糖會導致視網(wǎng)膜血管受損,引起滲液或出血以及視物變形。發(fā)展到晚期,視網(wǎng)膜表面會增生新生異常血管,可導致視網(wǎng)膜結疤和細胞缺失。

DR/DME 臨床試驗的影像程序和終點選擇:
  • 彩色眼底照相用于記錄視網(wǎng)膜變化
  • 熒光素血管造影用于確認任何新生血管形成或視網(wǎng)膜缺血的程度,并可用于疾病階段的分類
  • 光學相干斷層掃描用于發(fā)現(xiàn)糖尿病黃斑水腫


葡萄膜炎

葡萄膜炎的臨床定義很復雜,在眼科領域,其通常指葡萄膜上組織的炎癥。葡萄膜炎是美國所有失明病例中10-15%病例的病因。葡萄膜炎每年導致近30,000起失明病例。在兒童人群中,男性比女性更易感染,而在成年人中,女性比男性更易感染。該疾病的治療復雜且困難,已有眾多臨床試驗提供了新的治療方法。各項新試驗正在進行中,一些新的治療方法也展現(xiàn)出了值得期待的應用前景。

葡萄膜炎臨床試驗的影像程序和終點選擇:
  • 眼底彩照
  • 熒光素血管造影
  • 光學相干斷層掃描儀深度增強成像(EDI-OCT)
  • 超聲檢查


視網(wǎng)膜靜脈阻塞 (RVO)

視網(wǎng)膜靜脈阻塞(RVO)是常見的視網(wǎng)膜血管病變,也是世界范圍內(nèi)最常見的視力下降病因。具體而言,RVO是繼糖尿病視網(wǎng)膜病變之后第二常見的致盲性視網(wǎng)膜血管疾病。自1855年起,RVO已是一種公認的疾病種類,但該病變的發(fā)病機制和治療方法的許多方面仍不確定。RVO有多種類型,最常見的是中央靜脈阻塞和分支靜脈阻塞。

RVO臨床試驗的影像程序和終點選擇:
  • 眼底彩照
  • 熒光素血管造影
  • 光學相干斷層掃描(OCT)
用于罕見病的基因/干細胞療法

目前處于試驗階段的一些治療方法正在取得重要進展,有望用于治療以前無法治愈的眼科罕見病。在各種潛在治療途徑中,基因和干細胞療法目前正得到深入的研究。此類疾病包括:視網(wǎng)膜色素變性、Usher綜合癥、Stargardt病和Leber先天性黑朦癥。

基因/干細胞療法臨床試驗的影像程序和終點選擇:
  • 眼底彩照
  • 熒光素血管造影
  • 光學相干斷層掃描(OCT)
  • 電生理檢測
  • 微視野檢查
  • 靜態(tài)和動態(tài)視野檢查
  • 瞳孔測量法
  • 全視野刺激試驗


視網(wǎng)膜色素變性

視網(wǎng)膜色素變性是一組罕見的遺傳病,主要表現(xiàn)為感光細胞異常引起的視網(wǎng)膜細胞受損和缺失。有50多個基因與導致RP典型癥狀的突變相關。RP癥狀會出現(xiàn)在整個生命周期中,包括:夜間視力和光敏感性降低、周邊視覺缺失,視力下降后進一步導致閱讀障礙、行動障礙,無法辨別人臉或物體。最終,大多數(shù)RP患者會失去大部分視力。


Leber先天性黑朦癥

Leber先天性黑朦癥是一種影響視網(wǎng)膜的遺傳病,患者通常從嬰幼兒時期開始就患有嚴重的視力障礙。視力下降的程度比較穩(wěn)定,但還是會隨時間逐漸惡化,患者的視敏度極少超過20/400。


USHER綜合征

Usher綜合征會影響聽力和視力,主要癥狀為聽力減退和視網(wǎng)膜色素變性(RP)。Usher綜合征患者的平衡能力可能較差。


STARGARDT病

Stargardt病是一種遺傳性視網(wǎng)膜疾病。視力下降通常發(fā)生在兒童時期或青春期,但有時癥狀不明顯,可能直到成年后才發(fā)現(xiàn)。疾病進程因人而異,但通常較早出現(xiàn)癥狀的患者視力下降的速度更快。最常見的癥狀是雙眼中心視力的進行性下降。視力會緩慢下降至20/200~20/400的區(qū)間。很少有患者完全喪失中心視力。


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