遺傳性視網(wǎng)膜疾?。?span style="font-size: 18px;">IRDs）是一組可引起嚴重視力下降甚至失明的疾病。每個IRD由至少一種不正常工作的基因引起。IRD罕見，但可影響所有年齡的個體，并能夠以不同的速度進展。IRD的臨床適應(yīng)癥包括色盲或夜盲癥、周邊視力缺失和隨后的視力喪失。
2021年，超過30項IRD臨床試驗正在進行中，更多的臨床試驗處于計劃階段。這些試驗正在探索AAV載體基因療法、CRISPR-Cas9基因編輯工具、反義寡核苷酸和干細胞替代療法。
基因療法在罕見IRD的治療方面取得了重要進展，為數(shù)百萬人提供了預(yù)防或減少由于以前無法治療的疾病導致的視力喪失發(fā)生的希望。隨著該領(lǐng)域的不斷進步，將在新的載體、遞送方法和創(chuàng)新終點方面取得重要發(fā)現(xiàn)。
聯(lián)系我們,了解我們?nèi)绾芜\用專業(yè)的知識和方法幫助您在預(yù)算內(nèi)準時將產(chǎn)品推向市場。您的成功是我們的首要任務(wù)。
